Wer sich mit TB-500 beschäftigt und eine Seite mit den wesentlichen Informationen sucht, ist hier richtig: Definitionen, Kontext, Studienlage und wiederkehrende Fragen.
Diese Seite wurde am 2026-07-30 aktualisiert und wird regelmäßig bei neuen Erkenntnissen überarbeitet.
== Sonstiges == Givinostat ist oral wirksam (Einnahme als Suspension). Der Wirkstoff wird in Form seines Hydrochlorid-Monohydrats, Givinostathydrochlorid-Monohydrat, eingesetzt. Givinostathydrochlorid-Monohydrat ist ein weißes bis fast weißes, nicht hygroskopisches, kristallines Pulver, das in wässrigen Medien sehr schwach bis schwach und in Ethanol leicht löslich ist. Givinostat wurde auch zur Behandlung der systemischen juvenilen idiopathischen Arthritis und der Polyzythämie untersucht.
Quellen: de.wikipedia.org
== Orphan-Status == In der EU hat Givinostat des Status als Orphan-Arzneimittel zur Behandlung der Muskeldystrophie Becker-Kiener, der Duchenne-Muskeldystrophie und der Polycythaemia vera. Für die Behandlung der juvenilen idiopathischen Arthritis mit systemischem Beginn wurde der Status im Jahr 2013 aufgegeben.
Quellen: de.wikipedia.org
Givosiran (Handelsname: Givlaari; Hersteller Alnylam Pharmaceuticals) ist ein Arzneistoff, der zur Behandlung der akuten intermittierenden Porphyrie (AIP) zugelassen wurde. Es ist ein Vertreter einer vergleichsweise neuen Wirkstoffklasse, deren Wirkung auf RNA-Interferenz (RNAi) beziehungsweise RNA-Silencing (Gen-Stilllegung) beruht. In den Biowissenschaften hat sich RNA-Interferenz als eine Möglichkeit zur vorübergehenden Stilllegung von Genen („Gen-Knockdown“) etabliert. Man spricht bei dieser Substanzklasse von RNAi-Therapeutika. Givosiran hat Orphan-Drug-Status; d. h. es ist ein Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit. Givlaari wurde im Oktober 2021 mit dem Galenus-von-Pergamon-Preis in der Kategorie „Orphan Drugs“ ausgezeichnet.
Quellen: de.wikipedia.org
== Anwendungsgebiete == Givosiran ist angezeigt zur Behandlung der akuten intermittierenden Porphyrie (AIP) bei Patienten ab 12 Jahren. Intermittierend bedeutet phasenhaft, siehe auch Krankheitsverlauf. Die AIP ist eine sehr seltene Krankheit (ultra rare disease) und eine Form der Porphyrien. Dabei handelt es sich um meist angeborene Störungen der Häm-Biosynthese, bei denen es aufgrund eines Enzym-Defektes zur Überproduktion, Anhäufung und vermehrten Ausscheidung von Zwischenprodukten der Hämsynthese, den sogenannten Porphyrinen, kommt. Unterschieden werden erythropoetische (die Blutbildung betreffende) und hepatische (die Leber betreffende) Porphyrien.
Quellen: de.wikipedia.org
== Chemische Struktur == Givosiran ist eine doppelsträngige, kleine interferierende Ribonukleinsäure (small interfering RNA, siRNA). Givosiran ist ein Konjugat aus einer siRNA mit einer verzweigten GalNAc-Verbindung. In der doppelsträngigen siRNA sind die Basenpaare als Kombination aus 2'-Deoxy-2'-fluor- und 2'-O-Methylnukleotiden wie folgt angeordnet:
Quellen: de.wikipedia.org
Legende: C ≙ Cytidin, A ≙ Adenosin, G ≙ Guanosin, U ≙ Uridin X ≙ 2'-O-Methyl-X, X ≙ 2'-Deoxy-2'-fluor-X - ≙ Phosphodiesterbindung = ≙ Phosphorthioatbindung (Phosphodiesterbindung, bei dem die Hydroxygruppe durch eine Thiolgruppe ausgetauscht ist) R1 = Die GalNAc-Konjugattechnologie („Enhanced Stabilization Chemistry“, ESC) ermöglicht die subkutane Gabe und bewirkt die Freisetzung der siRNA in der Leber. Pharmazeutisch verwendet wird Givosiran als Natriumsalz, ein weißes bis blassgelbes, hygroskopisches Pulver, das sich leicht in Wasser löst.
Quellen: de.wikipedia.org
== Studien == EXPLORE: A prospective, multinational, observational study characterizing the natural history and clinical management of AHP patients with recurrent attacks (3 or more attacks/year) or who receive hemin or gonadotropin-releasing hormone analogue prophylaxis to prevent attacks. OLE (open-label extension): A Study to Evaluate Long-term Safety and Clinical Activity of ALN-AS1 in Patient With Acute Intermittent Porphyria (AIP) ENVISION: Manisha Balwani, Eliane Sardh et al.: Phase 3 Trial of RNAi Therapeutic Givosiran for Acute Intermittent Porphyria, N Engl J Med 2020; 382:2289-2301; doi:10.1056/NEJMoa1913147
Quellen: de.wikipedia.org
TB-500 wird hier aus öffentlich zugänglicher Fachliteratur zusammengefasst: Definition, Einordnung und die Punkte, die in der Praxis wiederkehren. Angaben ohne Gewähr, keine medizinische Beratung.
Die Forschung zu TB-500 arbeitet überwiegend mit kontrollierten Labor- und Tierstudien; klinische Daten sind je nach Substanz unterschiedlich belastbar. Wir geben den Stand der Literatur wieder.
Entscheidend sind Reinheit und Analytik (HPLC, Massenspektrum), korrekte Rekonstitution sowie sachgerechte Lagerung. Angaben zur Reinheit gehören immer zum Produkt.%!(EXTRA string=TB-500)
Nicht jeder Mechanismus ist belegt, und Einzelstudien sind keine Gesamtevidenz. Diese Seite markiert offene Fragen ausdrücklich statt sie als gesichert darzustellen.%!(EXTRA string=TB-500)